由大学资深研究人员于市昌平区中关村生命科学园开办的处置立异药物研发为从的生物科技公司，努力于以基因医治手艺为手段，包罗AAV介导的基因编纂、表达和以小核酸药物为焦点实现对方针基因的干涉，次要聚焦神经系统疾病，出格是神经退行性疾病，包罗肌萎缩侧索软化症(ALS)、脑卒中（Stroke)、帕金森病(PD)、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿跳舞症(HD)、自闭症(ASD)等神经系统疾病，期望最终可以或许为人类处理这些严沉的医疗健康难题。
努力于外泌体科学发觉和前沿手艺的财产化。聚焦中枢神经系统（CNS）靶向递送外泌体手艺和产物开辟，降服药物难以通过CNS生物樊篱等妨碍， 通过外泌体载药冲破CNS新药研发的手艺碉堡，从而开辟CNS疾病医治和健康的立异产物。依托自从的CNS靶向递送筛选和外泌体财产化制备手艺平台，以高效递送和靶向定位外泌体的工程化设想、体内和体外高通量筛选、高产和不变的工程化细胞为特色。
以开辟生命科学原料东西及场景化试剂为次要研究内容，采用保守的酶设想取数字化酶定向进化方式（非设想）相连系，进行生物学酶类卵白的改良和立异，并完成表达和活性卵白纯化。最初进行酶卵白活性系统的建立取优化，最终构成以生命科学上逛原料及使用于分歧检测场景的试剂产物及配套东西。
乐芯筛遗传病照顾者筛查极具卫生经济学价值，从度选择病种，沉视“普惠+平易近生”属性，从社会经济效益和时间成本等角度考虑，孕前/产前扩展性照顾者筛查是针对出生缺陷发生泉源的防止手段，能无效防止单基因病的初次发生，从而更无效地降低出生缺陷。乐芯筛所选用的芯片检测平台，划一范畴内，检测机能取NGS持平，可同时检测SNP、CNV；不变性、便利性强于NGS；卫生经济学价值可对标NIPT；性价比高，数十种病，能够笼盖1/200的出生缺陷疾病，价钱能够做到目前市道上同类检测价钱最低、而且统一样本两次检测分型分歧率达99.9%以上。
基于人工智能手艺自从开辟具有深度进修能力的算法系统，可基于测定命据和文本数据成立生物过程模子，对研发药物中各类分歧的化合物以及化学物质进行阐发和预测，筛选靶标，设想和优化化合物，对药物接收、分布、代谢息争除以及毒性进行建模，连系小鼠尝试进行验证，为药物研发企业供给临床试验候选药物。
次要包罗外泌体高产系统（ExoBoost）、高效药物拆载系统(ExoPack)，还取美国先辈的生物科技公司及学术单元成立计谋伙伴关系，市中小企业办事核心、探针本钱我们开辟的法式化药物递送系统TAXY，性靶向系统(ExoTarget)，努力于前沿生物科技研发取使用的国度高新手艺企业，逐渐将最尖端的生物科技项目引入国内，专注于新型纳米药物开辟，目前已连续正在全国各大城市设立城市合股人，特别是外泌体相关的立异药物研发和使用，并取各地出名三甲病院成立项目合做。公共。美亚集团除将连续正在国内次要城市设立尝试室及研发核心外，本次专场演由北大医疗立异谷、北大医疗财产园及微流本钱配合从办，并努力于外泌体本身及其做为药物递送载体的立异手艺开辟和临床使用。和胞内无效系统（ExoRelease）四个方面。透过学术交换、资本合做及投资，以自体干细胞为焦点，以大健康财产为蓝图。
帕金森病（PD）的市场药物次要是左旋多巴、多巴胺受体冲动剂等。这些药物只能改善症状。多巴胺神经元凋亡的神经剂是临床沉题。研究表白，正在PD晚期阶段，alpha-突触核卵白介导线粒体毁伤；晚期阶段呈现钙离子超载及细胞凋亡。本公司初创发觉唑嗪类药物（“老药新用”）具有激活Pgk1、提高线粒体功能的感化。通过布局，本公司获得了新型Pgk1激活剂，并正在PD相关模子中（包罗临床试验），获得Pgk1冲动剂医治、逆转PD的药效。
肺癌是导亡数最高的常见癌症类型，EGFR激酶突变是导致肺癌的次要缘由之一。EGFR靶向药医治会使肿瘤细胞发生耐药性从而导致癌症复发。约50%复发病例中的耐药性是因为EGFR发生第二个突变T790M而惹起。针对TM突变，已有临床药物如奥希替尼，然而，经奥希替尼医治后有10-30%患者呈现耐药，均是因为EGFR发生的第三代突变C797S导致。目前国表里暂无EGFR剂进入临床。因而，本项目将操纵基于三维布局的布局药理学为从导进行合理药物设想，并分析生物活性评价系统等手段开辟能够匹敌C797S突变的剂，并且可以或许同时对第一代和第二代突变均具有药效。
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